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Documents avec texte intégral

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Références bibliographiques

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Mots clés

Gene Expression Regulation/drug effects Cell Culture Techniques Cultured Genes Activin Receptors Aged Electrophoretic Mobility Shift Assay Gene Expression Regulation AAV FKRP Viral Disease Progression Polymorphism Insertional Genetic Vectors/administration & Genetic Therapy/methods Adeno-associated virus Industrial Microbiology/methods Clinical Trials as Topic Genotype Genetic Vectors/genetics/metabolism Receptors Phenotype Cell Differentiation Preschool Female Muscular Dystrophy Antigens Genome DNA/metabolism Gait Canine Disease Models Reporter Calcium signaling Animals Cell Survival Animal models Immunology Animal Cell Line Cell Proliferation Protein Tyrosine Phosphatases Host-Pathogen Interactions Adult Transfection/methods Gene Transfer Techniques Cells Epigenesis Hematopoietic Stem Cells/metabolism Myotubular myopathy Lentivirus/genetics Human Inbred BALB C DNA Primers HEK293 Cells Genetic Vectors Hippocampus Virus Integration Inbred mdx Genetic Association Studies Dependovirus/genetics Hep G2 Cells Hematopoietic Stem Cell Transplantation Genetic/methods Genetic Vectors/immunology DNA Lentiviral vector Inbred C57BL Muscular dystrophy Muscle disease Amphipathic peptide Baculoviridae/genetics Base Sequence Dosage Antibodies Mice Genetic Therapy Duchenne muscular dystrophy Flow Cytometry Crigler-Najjar syndrome Wiskott-Aldrich Syndrome Protein/genetics Dogs Myopathy Humans Transduction Male Dependovirus/genetics/immunology Genetic Loci Liver Child Muscle Genetic Golgi apparatus Gene therapy Middle Aged Genetics Mutation Knockout Immunity

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Présentation des activités

L'unité mixte de recherche UMR-S 951 INTEGRARE s'intéresse à la thérapie génique des maladies génétiques rares. A travers un ensemble de recherches fondamentales et translationnelles, les chercheurs conçoivent et développent des technologies de cor-rection génique dans des pathologies spécifiques; sur la base d'une compréhension approfondie des systèmes biologiques concernés et de la génétique et patho-physiologie des maladies; avec la maîtrise des outils développés. Les domaines d'intérêt incluent les maladies du sang ou du système immunitaire, les maladies métaboliques et les myopathies. Dans ces domaines, les projets thérapeutiques de l'unité sont transférés en clinique grâce à des collaborations internationales et à travers les programmes thérapeutiques de Généthon.

Thèmes de recherche

Thérapie génique des maladies rares :

  • Essai clinique : Syndrome de Wiskott Aldrich,

  • Projets en développement clinique : Granulomatose septique chronique, anémie de Fanconi, déficit en Artémis.

Vecteurs intégratifs :

  • Modifications épigénétiques induites par des vecteurs lentiviraux,

  • Etude des mécanismes d'entrée des vecteurs lentiviraux dans les cellules cibles,

  • Développement de vecteurs pour utilisation in vivo.

Réponses immunitaires induites en thérapie génique virale :

  • Réponses immunes innées et adaptives contre les composants viraux, notamment l'ADN,

  • Contrôle des réponses immunes contre les transgènes, notamment pour un transfert de gène dans le muscle,

  • Tolérance immune, sanctuaires immunitaires et lymphocytes T régulateurs.

 

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