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Documents avec texte intégral

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Références bibliographiques

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Mots clés

Canine Genetic Therapy/methods Myopathy Humans Inbred C57BL Immunology Genetic Loci Cultured Hippocampus Gene Expression Regulation/drug effects Lentiviral vector Antibodies Genetic Vectors/administration & Genetic/methods Cell Survival Clinical Trials as Topic Dosage Dependovirus/genetics Cell Differentiation Cells Baculoviridae/genetics Wiskott-Aldrich Syndrome Protein/genetics Hematopoietic Stem Cell Transplantation Gene therapy Genetic Vectors/immunology Polymorphism FKRP Muscle disease Muscular dystrophy Insertional Animal Female Genes Transduction Duchenne muscular dystrophy Flow Cytometry Inbred mdx Hematopoietic Stem Cells/metabolism Male AAV Disease Progression Adeno-associated virus Reporter Animals Electrophoretic Mobility Shift Assay Amphipathic peptide Child Crigler-Najjar syndrome Cell Proliferation Antigens Genetic Vectors/genetics/metabolism DNA Primers Aged Gait Human Gene Expression Regulation Genetic Therapy Lentivirus/genetics Golgi apparatus Genetic Hep G2 Cells Genetics Middle Aged DNA/metabolism Base Sequence Cell Culture Techniques Genome Genotype Genetic Association Studies Host-Pathogen Interactions DNA Viral Preschool Gene Transfer Techniques Activin Receptors Adult Dogs Virus Integration Muscle Disease Models Epigenesis Knockout Animal models Transfection/methods Calcium signaling Mutation Genetic Vectors Industrial Microbiology/methods Dependovirus/genetics/immunology Mice HEK293 Cells Receptors Phenotype Inbred BALB C Cell Line Liver Protein Tyrosine Phosphatases Muscular Dystrophy Myotubular myopathy Immunity

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Présentation des activités

L'unité mixte de recherche UMR-S 951 INTEGRARE s'intéresse à la thérapie génique des maladies génétiques rares. A travers un ensemble de recherches fondamentales et translationnelles, les chercheurs conçoivent et développent des technologies de cor-rection génique dans des pathologies spécifiques; sur la base d'une compréhension approfondie des systèmes biologiques concernés et de la génétique et patho-physiologie des maladies; avec la maîtrise des outils développés. Les domaines d'intérêt incluent les maladies du sang ou du système immunitaire, les maladies métaboliques et les myopathies. Dans ces domaines, les projets thérapeutiques de l'unité sont transférés en clinique grâce à des collaborations internationales et à travers les programmes thérapeutiques de Généthon.

Thèmes de recherche

Thérapie génique des maladies rares :

  • Essai clinique : Syndrome de Wiskott Aldrich,

  • Projets en développement clinique : Granulomatose septique chronique, anémie de Fanconi, déficit en Artémis.

Vecteurs intégratifs :

  • Modifications épigénétiques induites par des vecteurs lentiviraux,

  • Etude des mécanismes d'entrée des vecteurs lentiviraux dans les cellules cibles,

  • Développement de vecteurs pour utilisation in vivo.

Réponses immunitaires induites en thérapie génique virale :

  • Réponses immunes innées et adaptives contre les composants viraux, notamment l'ADN,

  • Contrôle des réponses immunes contre les transgènes, notamment pour un transfert de gène dans le muscle,

  • Tolérance immune, sanctuaires immunitaires et lymphocytes T régulateurs.

 

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