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Documents avec texte intégral

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Références bibliographiques

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Mots clés

Base Sequence Female Cell Differentiation Hematopoietic Stem Cells/metabolism Genetic Association Studies Protein Tyrosine Phosphatases Muscle disease AAV Cells DNA/metabolism Amphipathic peptide Wiskott-Aldrich Syndrome Protein/genetics Genetic/methods Adult Genotype Cell Survival Dependovirus/genetics Transduction Genome editing Mutation Human CRISPR/Cas9 Gene Transfer Techniques Aged Male Myotubular myopathy Genetic Genetic Loci Lentiviral vector Virus Integration Polymorphism Electrophoretic Mobility Shift Assay Genetic Vectors/genetics/metabolism Genome Golgi apparatus Inbred C57BL Muscular Dystrophy Host-Pathogen Interactions Clinical Trials as Topic Phenotype Gene therapy Epigenesis Middle Aged Myopathy Inbred mdx Hematopoietic Stem Cell Transplantation Baculoviridae/genetics Disease Models Muscular dystrophy Crigler-Najjar syndrome Preschool Gene Expression Regulation Dosage DNA Calpainopathy Antibodies Mice Gait Genetics Flow Cytometry DNA Primers Dependovirus/genetics/immunology Reporter Cultured FKRP Duchenne muscular dystrophy Cardiomyopathy Viral Dogs Humans Calcium signaling Genetic Vectors/immunology Genetic Vectors Disease Progression Canine Animal Muscle Duchenne Muscular Dystrophy HEK293 Cells Cell Culture Techniques Receptors Hippocampus Knockout DLK1-DIO3 Lentivirus/genetics Animals Adeno-associated virus Genetic Therapy/methods Genetic Therapy Activin Receptors Hep G2 Cells Cell Proliferation Child Cell Line Animal models Antigens Genes Genetic Vectors/administration & Gene Expression Regulation/drug effects Transfection/methods

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Présentation des activités

L'unité mixte de recherche UMR-S 951 INTEGRARE s'intéresse à la thérapie génique des maladies génétiques rares. A travers un ensemble de recherches fondamentales et translationnelles, les chercheurs conçoivent et développent des technologies de cor-rection génique dans des pathologies spécifiques; sur la base d'une compréhension approfondie des systèmes biologiques concernés et de la génétique et patho-physiologie des maladies; avec la maîtrise des outils développés. Les domaines d'intérêt incluent les maladies du sang ou du système immunitaire, les maladies métaboliques et les myopathies. Dans ces domaines, les projets thérapeutiques de l'unité sont transférés en clinique grâce à des collaborations internationales et à travers les programmes thérapeutiques de Généthon.

Thèmes de recherche

Thérapie génique des maladies rares :

  • Essai clinique : Syndrome de Wiskott Aldrich,

  • Projets en développement clinique : Granulomatose septique chronique, anémie de Fanconi, déficit en Artémis.

Vecteurs intégratifs :

  • Modifications épigénétiques induites par des vecteurs lentiviraux,

  • Etude des mécanismes d'entrée des vecteurs lentiviraux dans les cellules cibles,

  • Développement de vecteurs pour utilisation in vivo.

Réponses immunitaires induites en thérapie génique virale :

  • Réponses immunes innées et adaptives contre les composants viraux, notamment l'ADN,

  • Contrôle des réponses immunes contre les transgènes, notamment pour un transfert de gène dans le muscle,

  • Tolérance immune, sanctuaires immunitaires et lymphocytes T régulateurs.

 

Derniers dépôts

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