C. Zincarelli, S. Soltys, G. Rengo, and J. E. Rabinowitz, Mol. Ther, vol.16, pp.1073-1080, 2008.

F. Mingozzi and K. A. High, Nat. Rev. Genet, vol.12, pp.341-355, 2011.

H. Buning, EMBO Mol. Med, vol.5, pp.1-3, 2013.

D. Gaudet, J. Methot, S. Dery, D. Brisson, C. Essiembre et al., Gene Ther, vol.20, pp.361-369, 2013.

S. Russell, J. Bennett, J. A. Wellman, D. C. Chung, Z. F. Yu et al., Lancet, vol.390, pp.849-860, 2017.

F. Mingozzi and K. A. High, Blood, vol.122, pp.23-36, 2013.

E. Basner-tschakarjan and F. Mingozzi, Front. Immunol, vol.5, p.350, 2014.

B. K. Kaspar, D. Erickson, D. Schaffer, L. Hinh, F. H. Gage et al., Mol. Ther, vol.5, pp.50-56, 2002.

B. K. Kaspar, B. Vissel, T. Bengoechea, S. Crone, L. Randolph-moore et al., Proc. Natl. Acad. Sci. U. S. A, vol.99, pp.2320-2325, 2002.

R. W. Herzog, Methods Mol. Biol, vol.246, pp.179-194, 2004.

S. Takeda, M. Takahashi, H. Mizukami, E. Kobayashi, K. Takeuchi et al., Nephron Exp. Nephrol, vol.96, pp.119-126, 2004.

L. Tenenbaum, A. Chtarto, E. Lehtonen, T. Velu, J. Brotchi et al., J. Gene Med, issue.6, pp.212-222, 2004.

C. S. Manno, A. J. Chew, S. Hutchison, P. J. Larson, R. W. Herzog et al.,

A. W. Flake, M. A. Kay, K. A. High, and B. Glader, Blood, vol.101, pp.2963-2972, 2003.

G. Gao, L. H. Vandenberghe, M. R. Alvira, Y. Lu, R. Calcedo et al., J. Virol, vol.78, pp.6381-6388, 2004.

E. Zinn, S. Pacouret, V. Khaychuk, H. T. Turunen, L. S. Carvalho et al., Cell Rep, vol.12, pp.1056-1068, 2015.

M. A. Kotterman and D. V. Schaffer, Nat. Rev. Genet, vol.15, pp.445-451, 2014.

D. Grimm, J. S. Lee, L. Wang, T. Desai, B. Akache et al., J. Virol, vol.82, pp.5887-5911, 2008.

J. R. Mendell, S. Al-zaidy, R. Shell, W. D. Arnold, L. R. Rodino-klapac et al., N. Engl. J. Med, vol.377, pp.1713-1722, 2017.

C. Hinderer, N. Katz, E. L. Buza, C. Dyer, T. Goode et al., Hum. Gene Ther, vol.29, pp.285-298, 2018.

M. Moskalenko, L. Chen, M. Van-roey, B. A. Donahue, R. O. Snyder et al., J. Virol, vol.74, pp.1761-1766, 2000.

C. Zhang, T. Yao, Y. Zheng, Z. Li, Q. Zhang et al., Biomaterials, vol.80, pp.134-145, 2016.

R. E. Kelemen, R. Mukherjee, X. Cao, S. B. Erickson, Y. Zheng et al., Angew. Chem., Int. Ed. Engl, vol.55, pp.10645-10649, 2016.

F. Wei, K. I. Mcconnell, T. K. Yu, and J. Suh, Eur. J. Pharm. Sci, vol.46, pp.167-172, 2012.

G. K. Lee, N. Maheshri, B. Kaspar, and D. V. Schaffer, Biotechnol. Bioeng, vol.92, pp.24-34, 2005.

H. T. Le, Q. C. Yu, J. M. Wilson, and M. A. Croyle, J. Controlled Release, vol.108, pp.161-177, 2005.

D. Moscioni, H. Morizono, R. J. Mccarter, A. Stern, J. Cabrera-luque et al., Mol. Ther, vol.14, pp.25-33, 2006.

N. Carrillo-carrasco, R. J. Chandler, S. Chandrasekaran, and C. P. Venditti, Hum. Gene Ther, vol.21, pp.1147-1154, 2010.

A. A. Souza and P. V. Devarajan, J. Controlled Release, vol.203, pp.126-139, 2015.

J. S. Bartlett, R. Wilcher, and R. J. Samulski, J. Virol, vol.74, pp.2777-2785, 2000.

W. Ding, L. N. Zhang, C. Yeaman, and J. F. Engelhardt, Mol. Ther, vol.13, pp.671-682, 2006.

K. I. Joo, Y. Fang, Y. Liu, L. Xiao, Z. Gu et al., ACS Nano, vol.5, pp.3523-3535, 2011.

E. D. Horowitz, M. S. Weinberg, and A. Asokan, Bioconjugate Chem, vol.22, pp.529-532, 2011.

P. J. Xiao and R. J. Samulski, J. Virol, vol.86, pp.10462-10473, 2012.

Q. Xie, W. Bu, S. Bhatia, J. Hare, T. Somasundaram et al., Proc. Natl. Acad. Sci. U. S. A, vol.99, pp.10405-10410, 2002.

B. Li, W. Ma, C. Ling, K. Van, L. Y. Vliet et al., Gene Ther: Methods, vol.26, pp.211-220, 2015.

P. C. Rensen, S. H. Van-leeuwen, L. A. Sliedregt, T. J. Van-berkel, and E. A. Biessen, J. Med. Chem, vol.47, pp.5798-5808, 2004.

R. Zhou, X. Wang, H. Liu, L. Guo, Q. Su et al., J. Virol, vol.92, pp.1720-1737, 2018.

H. Nakai, S. Fuess, T. A. Storm, S. Muramatsu, Y. Nara et al., J. Virol, vol.79, pp.214-224, 2005.

R. Popa-wagner, M. Porwal, M. Kann, M. Reuss, M. Weimer et al., J. Virol, vol.86, pp.9163-9174, 2012.