Incidence and risk factors for clinical neurodegenerative Langerhans cell histiocytosis: a longitudinal cohort study
Sébastien Héritier
(1)
,
Mohamed-Aziz Barkaoui
(2)
,
Jean Miron
(3)
,
Caroline Thomas
(4)
,
Despina Moshous
(5)
,
Anne Lambilliotte
(6)
,
Françoise Mazingue
(7)
,
Kamila Kebaili
(8)
,
Eric Jeziorski
(9)
,
Genevieve Plat
(10)
,
Nathalie Aladjidi
(11)
,
Hélène Pacquement
(12)
,
Claire Galambrun
(13)
,
Laurence Brugières
(14)
,
Guy Leverger
(15)
,
Ludovic Mansuy
(16)
,
Catherine Paillard
(17)
,
Anne Deville
(18)
,
Anne Pagnier
(19)
,
Anne Lutun
(20)
,
Marion Gillibert-Yvert
(21)
,
Jean-Louis Stephan
(22)
,
Fleur Cohen-Aubart
(23)
,
Julien Haroche
(23)
,
Isabelle Pellier
(24)
,
Frédéric Millot
(25)
,
Virginie Gandemer
(26)
,
Nadine Martin-Duverneuil
(27)
,
Valérie Taly
(28, 29)
,
Zofia Hélias-Rodzewicz
(30)
,
Jean-François Emile
(30)
,
Khê Hoang-Xuan
(31)
,
Ahmed Idbaih
(32)
,
Jean Donadieu
(15)
1
SU FM -
Sorbonne Université - Faculté de Médecine
2 Hôpital Trousseau
3 CHU Trousseau [APHP]
4 Hôpital mère et enfant
5 Developpement Normal et Pathologique du Système Immunitaire
6 Service d'hématologie pédiatrique-oncologie
7 Hôpital Jeanne de Flandres
8 Institut d’Hémato-Oncologie Pédiatrique
9 CHRU Montpellier - Centre Hospitalier Régional Universitaire [Montpellier]
10 CHU Toulouse - Centre Hospitalier Universitaire de Toulouse
11 Service d'Hémato-oncologie Pédiatrique
12 Institut Curie [Paris]
13 Service d'Hématologie pédiatrique, Hôpital de la Timone, Marseille
14 Département de cancérologie de l'enfant et de l'adolescent [Gustave Roussy]
15 Service d'hématologie-immunologie-oncologie pédiatrique [CHU Trousseau]
16 Service d'Hématologie et d'Oncologie Pédiatrique [CHRU Nancy]
17 UPMC - Université Pierre et Marie Curie - Paris 6 - UFR de Médecine Pierre et Marie Curie
18 CHU Nice - Centre Hospitalier Universitaire de Nice
19 Service Immuno Hémato-Onco Pédiatrique
20 CHU Amiens-Picardie
21 CHU Trousseau [Tours]
22 Service d'hématologie pédiatrique
23 Centre National de Référence du Lupus Systémique, Syndrome des Anticorps Anti-phospholipides et Maladies Auto-immunes Systémiques Rares [CHU Pitié Salpêtrière]
24 CRCNA - Centre de Recherche en Cancérologie Nantes-Angers
25 Hôpital Jean Bernard
26 Service de médecine de l'enfant et de l'adolescent [CHU Rennes]
27 CRICM - Centre de Recherche de l'Institut du Cerveau et de la Moelle épinière
28 MEPPOT - U1147 - Médecine Personnalisée, Pharmacogénomique, Optimisation Thérapeutique
29 Equipe labellisée Ligue contre le Cancer
30 BECCOH - Biomarqueurs et essais cliniques en Cancérologie et Onco-Hématologie
31 Biologie des Interactions Neurones / Glie
32 Service d'Onco-neurologie = Département de neurologie 2 [CHU Pitié Salpêtrière]
2 Hôpital Trousseau
3 CHU Trousseau [APHP]
4 Hôpital mère et enfant
5 Developpement Normal et Pathologique du Système Immunitaire
6 Service d'hématologie pédiatrique-oncologie
7 Hôpital Jeanne de Flandres
8 Institut d’Hémato-Oncologie Pédiatrique
9 CHRU Montpellier - Centre Hospitalier Régional Universitaire [Montpellier]
10 CHU Toulouse - Centre Hospitalier Universitaire de Toulouse
11 Service d'Hémato-oncologie Pédiatrique
12 Institut Curie [Paris]
13 Service d'Hématologie pédiatrique, Hôpital de la Timone, Marseille
14 Département de cancérologie de l'enfant et de l'adolescent [Gustave Roussy]
15 Service d'hématologie-immunologie-oncologie pédiatrique [CHU Trousseau]
16 Service d'Hématologie et d'Oncologie Pédiatrique [CHRU Nancy]
17 UPMC - Université Pierre et Marie Curie - Paris 6 - UFR de Médecine Pierre et Marie Curie
18 CHU Nice - Centre Hospitalier Universitaire de Nice
19 Service Immuno Hémato-Onco Pédiatrique
20 CHU Amiens-Picardie
21 CHU Trousseau [Tours]
22 Service d'hématologie pédiatrique
23 Centre National de Référence du Lupus Systémique, Syndrome des Anticorps Anti-phospholipides et Maladies Auto-immunes Systémiques Rares [CHU Pitié Salpêtrière]
24 CRCNA - Centre de Recherche en Cancérologie Nantes-Angers
25 Hôpital Jean Bernard
26 Service de médecine de l'enfant et de l'adolescent [CHU Rennes]
27 CRICM - Centre de Recherche de l'Institut du Cerveau et de la Moelle épinière
28 MEPPOT - U1147 - Médecine Personnalisée, Pharmacogénomique, Optimisation Thérapeutique
29 Equipe labellisée Ligue contre le Cancer
30 BECCOH - Biomarqueurs et essais cliniques en Cancérologie et Onco-Hématologie
31 Biologie des Interactions Neurones / Glie
32 Service d'Onco-neurologie = Département de neurologie 2 [CHU Pitié Salpêtrière]
Caroline Thomas
- Function : Author
- PersonId : 759522
- ORCID : 0000-0002-3939-9317
Virginie Gandemer
- Function : Author
- PersonId : 864947
Valérie Taly
- Function : Author
- PersonId : 177600
- IdHAL : valerie-taly
- ORCID : 0000-0002-3116-8602
- IdRef : 161486983
Jean-François Emile
- Function : Author
- PersonId : 757060
- ORCID : 0000-0002-6073-4466
- IdRef : 105749788
Ahmed Idbaih
- Function : Author
- PersonId : 760123
- ORCID : 0000-0001-5290-1204
- IdRef : 114953139
Abstract
Neurodegenerative (ND) complications in Langerhans cell histiocytosis (LCH) are a late-onset but dramatic sequelae for which incidence and risk factors are not well defined. Based on a national prospective registry of paediatric LCH patients, we determined the incidence rate of clinical ND LCH (cND-LCH) and analysed risk factors, taking into account disease extent and molecular characteristics. Among 1897 LCH patients, 36 (1·9%) were diagnosed with a cND-LCH. The 10-year cumulative incidence of cND-LCH was 4·1%. cND-LCH typically affected patients previously treated for a multisystem, risk organ-negative LCH, represented in 69·4% of cND-LCH cases. Pituitary gland, skin and base skull/orbit bone lesions were more frequent (P < 0·001) in cND-LCH patients compared to those without cND-LCH (respectively 86·1% vs. 12·2%, 75·0% vs. 34·2%, and 63·9% vs. 28·4%). The 'cND susceptible patients' (n = 671) i.e., children who had experienced LCH disease with pituitary or skull base or orbit bone involvement, had a 10-year cND risk of 7·8% vs. 0% for patients who did not meet these criteria. Finally, BRAFV 600E status added important information among these cND susceptible patients, with the 10-year cND risk of 33·1% if a BRAFV 600E mutation was present compared to 2·9% if it was absent (P = 0·002).
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