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Journal articles
MD1003 (high-dose biotin) for the treatment of progressive multiple sclerosis: A randomised, double-blind, placebo-controlled study
Ayman Tourbah
1, *
Christine Lebrun Frenay
2
Gilles Edan
3
Michel Clanet
4
Caroline Papeix
5
Sandra Vukusic
6
Jerome de Sèze
7
Marc Debouverie
8
Olivier Gout
9
Pierre Clavelou
10
Gilles Defer
11
David-Axel Laplaud
12, 13
Thibault Moreau
14
Pierre Labauge
15
Bruno Brochet
16
Frédéric Sedel
17
Jean Pelletier
18, 19
*
Corresponding author
Ayman Tourbah 1
Correspondent author
Christine Lebrun Frenay 2
Author
Gilles Edan 3
Author
Michel Clanet 4
Author
Olivier Gout 9
Author
Pierre Clavelou 10
Author
Gilles Defer 11
Author
David-Axel Laplaud 12, 13
Author
Jean Pelletier 18, 19
Author
1
Service de neurologie [Reims] (45 rue Cognacq-Jay 51092 Reims cedex - France)
- CHU Reims - Centre Hospitalier Universitaire de Reims (45, rue Cognacq-Jay 51100 Reims - France)
2
Service de Neurologie [CHU Nice] (30 Ave la Voie Romaine 06002 Nice - France)
- CHU - Hôpital Pasteur [Nice] (30, Voie Romaine - CS 51069 - 06001 Nice Cedex 1 - France)
- CHU Nice - Centre Hospitalier Universitaire de Nice (30, Voie Romaine CS 51069 - 06001 Nice Cedex 1 - France)
3
Service de Neurologie [Rennes] (2 Rue Henri Le Guilloux 35033 Rennes Cedex 9 - France)
- UR1 - Université de Rennes 1 (2 rue du Thabor - CS 46510 - 35065 Rennes cedex - France)
- UNIV-RENNES - Université de Rennes (France)
- Hôpital Pontchaillou (France)
- CHU Pontchaillou [Rennes] (2 Rue Henri le Guilloux, 35000 Rennes - France)
4
Services de Neurologie [CHU Toulouse] (Toulouse - France)
- CHU Toulouse [Toulouse] (Hôtel-Dieu Saint Jacques 2, rue Viguerie TSA 80035 31059 Toulouse cedex 9 - France)
- Hôpital Purpan [Toulouse] (Place du Docteur Baylac
TSA 40031
31059 Toulouse cedex 9 - France)
- CHU Toulouse [Toulouse] (Hôtel-Dieu Saint Jacques 2, rue Viguerie TSA 80035 31059 Toulouse cedex 9 - France)
5
Service de neurologie 1 [CHU Pitié-Salpétrière] (47-83, boulevard de l'Hôpital 75651 PARIS Cedex 13 - France)
- AP-HP - Assistance publique - Hôpitaux de Paris (AP-HP) (France)
- CHU Pitié-Salpêtrière [AP-HP] (47-83 Boulevard de l'Hôpital, 75013 Paris - France)
- Sorbonne Université (France)
- AP-HP - Assistance publique - Hôpitaux de Paris (AP-HP) (France)
6
Service de Neurologie [Hospices civils de Lyon - Hôpital Pierre Wertheimer] (59 Boulevard Pinel, 69677 Bron. - France)
- HCL - Hospices Civils de Lyon (3 Quai des Célestins 69002 Lyon - France)
- Hôpital neurologique et neurochirurgical Pierre Wertheimer [CHU - HCL] (59 Boulevard Pinel
69677 Bron cedex - France)
- HCL - Hospices Civils de Lyon (3 Quai des Célestins 69002 Lyon - France)
7
Centre d’Investigation Clinique Plurithématique (CIC - P) - CIC Strasbourg (Nouvel Hôpital Civil - 1 place de l'Hôpital - BP 426 - 67091 Strasbourg.
Hôpital de Hautepierre - Bâtiment AX5 - Avenue Molière 67200 Strasbourg. - France)
- UNISTRA - Université de Strasbourg (4 rue Blaise Pascal - CS 90032 - 67081 Strasbourg cedex - France)
- INSERM - Institut National de la Santé et de la Recherche Médicale : CIC1434 (101, rue de Tolbiac, 75013 Paris - France)
- Nouvel Hôpital Civil de Strasbourg (France)
- Hôpital de Hautepierre [Strasbourg] (Avenue Molière 67200 Strasbourg - France)
8
Service de neurologie [CHRU Nancy] (29, avenue du Maréchal de Lattre de Tassigny CO 60034 - 54035 NANCY CEDEX - France)
- CHRU Nancy - Centre Hospitalier Régional Universitaire de Nancy (Siège social : 29 avenue du Maréchal de Lattre de Tassigny, CO 60034, 54035 NANCY CEDEX Hôpital Central : 29 Avenue du Maréchal de Lattre de Tassigny, 54035 Nancy Hôpitaux de Brabois / Enfants : Rue du Morvan, 54500 Vandœuvre-lès-Nancy Maternité régionale :10 Avenue Dr Heydenreich, 54000 Nancy - France)
9
Fondation Ophtalmologique Adolphe de Rothschild - Service de neurologie [Paris] (France)
- Fondation Ophtalmologique Adolphe de Rothschild [Paris] (29 rue Manin - 75019 Paris - France)
10
Service de Neurologie [CHU Clermont-Ferrand] (58 rue Montalembert F-63001 Clermont-Ferrand - France)
- CHU Clermont-Ferrand (France)
11
Service de Neurologie [CHU Caen] (CHU de Caen
Avenue de la Côte de Nacre
CS 30001
14033 CAEN cedex 9 - France)
- UNICAEN - Université de Caen Normandie (Esplanade de la Paix - CS 14032 - 14032 CAEN Cedex 5 - France)
- NU - Normandie Université (Esplanade de la Paix - CS 14032 - 14032 Caen Cedex 5 - France)
- CHU Caen (Avenue de la Côte de Nacre 14000 Caen - France)
- NU - Normandie Université (Esplanade de la Paix - CS 14032 - 14032 Caen Cedex 5 - France)
- TCBN - Tumorothèque de Caen Basse-Normandie (3 avenue du Général Harris 14076 Caen cedex 5 - France)
12
U1064 Inserm - CRTI - Centre de Recherche en Transplantation et Immunologie (CHU Nantes - Hôtel Dieu - 30 Bd Jean Monnet 44093 Nantes Cedex 01. - France)
- INSERM - Institut National de la Santé et de la Recherche Médicale : U1064 (101, rue de Tolbiac, 75013 Paris - France)
- UFR MEDECINE - Université de Nantes - UFR de Médecine et des Techniques Médicales (1 rue Gaston Veil BP 53508 44035 NANTES Cedex 1 - France)
- UN - Université de Nantes (1, quai de Tourville - BP 13522 - 44035 Nantes cedex 1 - France)
13
Service de neurologie [Nantes] (44000 Nantes - France)
- UN - Université de Nantes (1, quai de Tourville - BP 13522 - 44035 Nantes cedex 1 - France)
- CHU Nantes - Centre hospitalier universitaire de Nantes (1 Place Alexis-Ricordeau, 44000 Nantes - France)
- Hôpital Guillaume-et-René-Laennec [Saint-Herblain] (boulevard Jacques-Monod Saint-Herblain 44093 Nantes Cedex 1 - France)
14
CHU Dijon - Centre Hospitalier Universitaire de Dijon - Hôpital François Mitterrand (CHU Dijon - 14 rue Paul Gaffarel - 21079 Dijon - France)
15
Département de neurologie [Montpellier] (80, avenue Augustin Fliche 34295 Montpellier cedex 5 - France)
- Hôpital Gui de Chauliac [Montpellier] (France)
- CHRU Montpellier - Centre Hospitalier Régional Universitaire [Montpellier] (191 avenue du doyen Gaston Giraud 34295 Montpellier cedex 5 - France)
- UM1 - Université Montpellier 1 (5, boulevard Henri IV - CS 19044 - 34967 Montpellier cedex - France)
- UM - Université de Montpellier (163 rue Auguste Broussonnet - 34090 Montpellier - France)
16
Service de neurologie [Bordeaux] (33000 Bordeaux - France)
- CHU Bordeaux [Bordeaux] (place Amélie Raba Léon 33076 BORDEAUX CEDEX - France)
- Groupe hospitalier Pellegrin (France)
17
MedDay Pharmaceuticals (96 Boulevard Haussmann 75008 Paris
- France)
18
TIMONE - Hôpital de la Timone [CHU - APHM] (France)
19
CRMBM - Centre de résonance magnétique biologique et médicale (Faculté de médecine
27 Bd Jean Moulin
13385 MARSEILLE CEDEX 05 - France)
- AMU - Aix Marseille Université : UMR7339 (Aix-Marseille Université Jardins du Pharo 58 Boulevard Charles Livon 13284 Marseille cedex 7 - France)
- APHM - Assistance Publique - Hôpitaux de Marseille : UMR7339 (Direction générale AP-HM 80, rue Brochier 13 354 Marseille Cedex 5 - France)
- CNRS - Centre National de la Recherche Scientifique : UMR7339 (France)
Abstract : Background: Treatment with MD1003 (high-dose biotin) showed promising results in progressive multiple sclerosis (MS) in a pilot open-label study.
Objective: To confirm the efficacy and safety of MD1003 in progressive MS in a double-blind, placebocontrolled study.
Methods: Patients (n = 154) with a baseline Expanded Disability Status Scale (EDSS) score of 4.5–7 and evidence of disease worsening within the previous 2 years were randomised to 12-month MD1003 (100 mg biotin) or placebo thrice daily, followed by 12-month MD1003 for all patients. The primary endpoint was the proportion of patients with disability reversal at month 9, confirmed at month 12, defined as an EDSS decrease of ⩾1 point (⩾0.5 for EDSS 6–7) or a ⩾20% decrease in timed 25-foot walk time compared with the best baseline among screening or randomisation visits.
Results: A total of 13 (12.6%) MD1003-treated patients achieved the primary endpoint versus none of the placebo-treated patients (p = 0.005). MD1003 treatment also reduced EDSS progression and improved clinical impression of change compared with placebo. Efficacy was maintained over follow-up, and the safety profile of MD1003 was similar to that of placebo. Conclusion: MD1003 achieves sustained reversal of MS-related disability in a subset of patients with progressive MS and is well tolerated.
Document type :
Journal articles
Domain :
Complete list of metadata
https://www.hal.inserm.fr/inserm-02153440
Contributor : Sylvie Le Bihan Connect in order to contact the contributor
Submitted on : Wednesday, June 12, 2019 - 11:24:54 AM
Last modification on : Tuesday, October 19, 2021 - 11:35:07 PM
Contributor : Sylvie Le Bihan Connect in order to contact the contributor
Submitted on : Wednesday, June 12, 2019 - 11:24:54 AM
Last modification on : Tuesday, October 19, 2021 - 11:35:07 PM
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10.1177_1352458516667568.pdf
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Identifiers
- HAL Id : inserm-02153440, version 1
- DOI : 10.1177/1352458516667568Multiple
Collections
INSERM | HCL | UNIV-RENNES1 | CNRS | COMUE-NORMANDIE | UNIV-MONTPELLIER | UNIV-NANTES | SITE-ALSACE | UNIV-RENNES | CRMBM | CRTI | UNIV-AMU | UNICAEN | SORBONNE-UNIVERSITE | SU-TI
Citation
Ayman Tourbah, Christine Lebrun Frenay, Gilles Edan, Michel Clanet, Caroline Papeix, et al.. MD1003 (high-dose biotin) for the treatment of progressive multiple sclerosis: A randomised, double-blind, placebo-controlled study. Multiple Sclerosis Journal, SAGE Publications, 2016, 22 (13), pp.1719--1731. ⟨10.1177/1352458516667568Multiple⟩. ⟨inserm-02153440⟩
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