Manufacturing and Characterization of a Recombinant Adeno-Associated Virus Type 8 Reference Standard Material - Inserm - Institut national de la santé et de la recherche médicale Accéder directement au contenu
Article Dans Une Revue Human Gene Therapy Année : 2014

Manufacturing and Characterization of a Recombinant Adeno-Associated Virus Type 8 Reference Standard Material

Eduard Ayuso
  • Fonction : Auteur
  • PersonId : 1029487
Department of Biochemistry and Molecular Biology [Bellaterra, Spain]
Veronique Blouin
  • Fonction : Auteur
Laboratoire de Thérapie Génique Translationnelle des Maladies Génétiques
Atlantic Gene Therapies [Nantes]
Martin Lock
  • Fonction : Auteur
Department of Pathology and Laboratory Medicine [Philadelphia, PA, USA]
Susan Mcgorray
  • Fonction : Auteur
Xavier Leon
  • Fonction : Auteur
Department of Biochemistry and Molecular Biology [Bellaterra, Spain]
Mauricio R. Alvira
  • Fonction : Auteur
Alberto Auricchio
  • Fonction : Auteur
Stephanie Bucher
  • Fonction : Auteur
Abdelwahed Chtarto
  • Fonction : Auteur
  • PersonId : 982626
K. Reed Clark
  • Fonction : Auteur
Christophe Darmon
  • Fonction : Auteur
Laboratoire de Thérapie Génique Translationnelle des Maladies Génétiques
Atlantic Gene Therapies [Nantes]
Monica Doria
  • Fonction : Auteur
Will Fountain
  • Fonction : Auteur
Guangping Gao
Kai Gao
  • Fonction : Auteur
Mauro Giacca
  • Fonction : Auteur
Juergen Kleinschmidt
  • Fonction : Auteur
Barbara Leuchs
  • Fonction : Auteur
Catherine Melas
  • Fonction : Auteur
Hiroaki Mizukami
  • Fonction : Auteur
Marcus Müller
Yvet Noordman
  • Fonction : Auteur
Olivier Bockstael
  • Fonction : Auteur
Keiya Ozawa
  • Fonction : Auteur
Catherine Pythoud
Marina Sumaroka
  • Fonction : Auteur
Richard Surosky
  • Fonction : Auteur
Liliane Tenenbaum
  • Fonction : Auteur
Inge van Der Linden
  • Fonction : Auteur
Brigitte Weins
  • Fonction : Auteur
J. Fraser Wright
  • Fonction : Auteur
Xinhua Zhang
  • Fonction : Auteur
Lorena Zentilin
  • Fonction : Auteur
Fatima Bosch
  • Fonction : Auteur
Department of Biochemistry and Molecular Biology [Bellaterra, Spain]
Richard Snyder
  • Fonction : Auteur
Philippe Moullier
  • Fonction : Auteur
  • PersonId : 863581
Laboratoire de Thérapie Génique Translationnelle des Maladies Génétiques
Atlantic Gene Therapies [Nantes]

Résumé

Gene therapy approaches using recombinant adeno-associated virus serotype 2 (rAAV2) and serotype 8 (rAAV8) have achieved significant clinical benefits. The generation of rAAV Reference Standard Materials (RSM) is key to providing points of reference for particle titer, vector genome titer, and infectious titer for gene transfer vectors. Following the example of the rAAV2RSM, here we have generated and characterized a novel RSM based on rAAV serotype 8. The rAAV8RSM was produced using transient transfection, and the purification was based on density gradient ultracentrifugation. The rAAV8RSM was distributed for characterization along with standard assay protocols to 16 laboratories worldwide. Mean titers and 95% confidence intervals

Domaines

Médecine humaine et pathologie Sciences du Vivant [q-bio]

Nicolas JAULIN  : Connectez-vous pour contacter le contributeur

https://inserm.hal.science/inserm-01847281

Soumis le : lundi 20 août 2018-16:24:51

Dernière modification le : vendredi 26 avril 2024-11:50:03

Consulter le texte intégral

Dates et versions

inserm-01847281 , version 1 (20-08-2018)

Identifiants

Citer

Eduard Ayuso, Veronique Blouin, Martin Lock, Susan Mcgorray, Xavier Leon, et al.. Manufacturing and Characterization of a Recombinant Adeno-Associated Virus Type 8 Reference Standard Material. Human Gene Therapy, 2014, 25 (11), pp.977 - 987. ⟨10.1089/hum.2014.057⟩. ⟨inserm-01847281⟩

Exporter

BibTeX XML-TEI Dublin Core DC Terms EndNote DataCite

Collections

INSERM UNIV-NANTES UMR1089 ANR TARGET NANTES-UNIVERSITE UFR-MEDECINE-NANTES
127 Consultations
3 Téléchargements

Altmetric

Partager

Gmail Facebook X LinkedIn More