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Gene Therapy in a Patient with Sickle Cell Disease
Jean-Antoine Ribeil 1, 2 Salima Hacein-Bey-Abina 3, 4 Emmanuel Payen 5, 6 Alessandra Magnani 1, 2 Michaela Semeraro 5, 7, 8 Elisa Magrin 1, 2 Laure Caccavelli 1, 2 Bénédicte Neven 9, 5, 7 Philippe Bourget 10 Wassim El Nemer 11, 12 Pablo Bartolucci 13, 14, 15 Leslie Weber 2, 5, 7 Herve Puy 15, 16 Jean-François Meritet 17 David Grévent 10 yves Beuzard 6 Stany Chretien 5, 6 Thibaud Lefebvre 16, 15 Robert W Ross 18 Olivier Negre 5, 18 Gabor Veres 18 Laura Sandler 18 Sandeep Soni 18 Mariane de Montalembert 19 Stéphane Blanche 9 Philippe Leboulch 5, 6, 20, 21, * Marina Cavazzana 1, 2, 5, 7, *
*
Corresponding author
Jean-Antoine Ribeil 1, 2
Author
Salima Hacein-Bey-Abina 3, 4
Author
Emmanuel Payen 5, 6
Author
Alessandra Magnani 1, 2
Author
Michaela Semeraro 5, 7, 8
Author
Elisa Magrin 1, 2
Author
Laure Caccavelli 1, 2
Author
Bénédicte Neven 9, 5, 7
Author
Philippe Bourget 10
Author
Wassim El Nemer 11, 12
Author
IdHAL : wassim-el-nemerORCID : 0000-0001-8184-427XIdRef : 169097749
Pablo Bartolucci 13, 14, 15
Author
Leslie Weber 2, 5, 7
Author
Herve Puy 15, 16
Author
ORCID : 0000-0003-3362-2634IdRef : 073942170
Jean-François Meritet 17
Author
David Grévent 10
Author
yves Beuzard 6
Author
Stany Chretien 5, 6
Author
Thibaud Lefebvre 16, 15
Author
ORCID : 0000-0003-1398-6473
Robert W Ross 18
Author
Olivier Negre 5, 18
Author
Stéphane Blanche 9
Author
Philippe Leboulch 5, 6, 20, 21
Correspondent author
Marina Cavazzana 1, 2, 5, 7
Correspondent author
1
Département de Biothérapie [CHU Necker] (Groupe Hospitalier Necker-Enfants Malades
Localisation du service : Carré Necker porte N5, 1er étage
149 rue de Sèvres 75743 Paris Cedex 15 - France)
- AP-HP - Assistance publique - Hôpitaux de Paris (AP-HP) (France)
- UPD5 - Université Paris Descartes - Paris 5 (12, rue de l'École de Médecine - 75270 Paris cedex 06 - France)
- CHU Necker - Enfants Malades [AP-HP] (149 Rue de Sèvres 75015 Paris - France)
2
CIC-BTi - Centre d'investigation clinique Biothérapie [CHU Pitié-Salpêtrière] (47-83 Boulevard de l'Hôpital 75013 Paris - France)
- INSERM - Institut National de la Santé et de la Recherche Médicale : CIC1420 (101, rue de Tolbiac, 75013 Paris - France)
- CHU Pitié-Salpêtrière [AP-HP] (47-83 Boulevard de l'Hôpital, 75013 Paris - France)
3
UTCBS - UM 4 (UMR 8258 / U1022) - Unité de Technologies Chimiques et Biologiques pour la Santé (Faculté des Sciences Pharmaceutiques et Biologiques
4, av de l’Observatoire
75006 PARIS - France)
- ENSCP - Ecole Nationale Supérieure de Chimie de Paris - Chimie ParisTech-PSL : UMR 8258 (11, rue Pierre et Marie Curie
75231 Paris Cedex 05 - France)
- PSL - Université Paris sciences et lettres (60 rue Mazarine 75006 Paris - France)
- UPD5 - Université Paris Descartes - Paris 5 : UM 4 (12, rue de l'École de Médecine - 75270 Paris cedex 06 - France)
- INSERM - Institut National de la Santé et de la Recherche Médicale : U 1022 (101, rue de Tolbiac, 75013 Paris - France)
- INC - Institut de Chimie du CNRS (3 Rue Michel-Ange 75 016 Paris - France)
- CNRS - Centre National de la Recherche Scientifique : UMR 8258 (France)
4
GHU Paris-Sud - Laboratoire d'Immunologie [AP-HP Hôpital Kremlin-Bicêtre] (78 Rue du Général Leclerc, 94270 Le Kremlin-Bicêtre. - France)
- AP-HP Hôpital Bicêtre (Le Kremlin-Bicêtre) (78 Rue du Général Leclerc 94270 Le Kremlin-Bicêtre - France)
5
IMETI - Institut des Maladies Emergentes et des Thérapies Innovantes (France)
- CEA - Commissariat à l'énergie atomique et aux énergies alternatives : DSV/IMETI (Centre de Saclay Centre de Grenoble Centre de Cadarache etc - France)
- Université Paris-Saclay (Bâtiment Bréguet, 3 Rue Joliot Curie 2e ét, 91190 Gif-sur-Yvette - France)
6
Commission de l'Energie Atomique et Alternative [Fontenay-aux-Roses] (France)
- UP11 - Université Paris-Sud - Paris 11 (Bâtiment 300 - 91405 Orsay cedex - France)
7
IMAGINE - U1163 - Imagine - Institut des maladies génétiques (IHU Imagine,
156 rue de Vaugirard, 75015 PARIS
et
24 Boulevard du Montparnasse, 75015 Paris - France)
- UPD5 - Université Paris Descartes - Paris 5 : UMR_S 1163 (12, rue de l'École de Médecine - 75270 Paris cedex 06 - France)
- INSERM - Institut National de la Santé et de la Recherche Médicale : U1163 (101, rue de Tolbiac, 75013 Paris - France)
8
CIC 1419 - CIC - Mère Enfant Necker Cochin Paris Centre (Site Hôpital Cochin: 89, rue d'Assas- 75006 PARIS
Site Hôpital Necker: 149 rue de Sèvres- 75743 Paris cedex 15
Site Hôpital Sainte Anne: 1 rue Cabanis- 75014 Paris
Site Maternité Port Royal: 53 avenue de l'observatoire- 75014 PARIS - France)
- Hôpital Cochin [AP-HP] (27 Rue du Faubourg Saint-Jacques 75014 Paris - France)
- UPD5 - Université Paris Descartes - Paris 5 (12, rue de l'École de Médecine - 75270 Paris cedex 06 - France)
- INSERM - Institut National de la Santé et de la Recherche Médicale : CIC1419 (101, rue de Tolbiac, 75013 Paris - France)
9
Service d'immuno-hématologie pédiatrique [CHU Necker] (149 Rue de Sèvres, 75015 Paris - France)
- AP-HP - Assistance publique - Hôpitaux de Paris (AP-HP) (France)
- CHU Necker - Enfants Malades [AP-HP] (149 Rue de Sèvres 75015 Paris - France)
10
CHU Necker - Enfants Malades [AP-HP] (149 Rue de Sèvres 75015 Paris - France)
11
BIGR (UMR_S_1134 / U1134) - Biologie Intégrée du Globule Rouge (6 rue Alexandre Cabanel - 75739 Paris cedex 15 - France)
- INTS - Institut National de la Transfusion Sanguine [Paris] (6 rue Alexandre Cabanel, 75739 Paris cedex 15 - France)
- UPD7 - Université Paris Diderot - Paris 7 : UMR_S_1134 (5 rue Thomas-Mann - 75205 Paris cedex 13 - France)
- UR - Université de La Réunion (15, avenue René Cassin - CS92003 -97744 Saint Denis Cedex 9 - Réunion)
- INSERM - Institut National de la Santé et de la Recherche Médicale : U1134 (101, rue de Tolbiac, 75013 Paris - France)
- UA - Université des Antilles (Université des Antilles | Fouillole - BP 250 - 97157 Pointe-à-Pitre - France)
12
Labex Gr-Ex - Laboratoire d'Excellence : Biogenèse et pathologies du globule rouge (Imagine Institute
24, Boulevard du Montparnasse
75015, Paris - France)
- UPD7 - Université Paris Diderot - Paris 7 (5 rue Thomas-Mann - 75205 Paris cedex 13 - France)
- USPC - Université Sorbonne Paris Cité (Université Sorbonne Paris Cité | 100-104, avenue de France | 75013 Paris - France)
- INSERM - Institut National de la Santé et de la Recherche Médicale (101, rue de Tolbiac, 75013 Paris - France)
13
IMRB - Institut Mondor de Recherche Biomédicale (8 rue du Général Sarrail 94010 Créteil - France)
- INSERM - Institut National de la Santé et de la Recherche Médicale : U955 (101, rue de Tolbiac, 75013 Paris - France)
- IFR10 (France)
- UPEC UP12 - Université Paris-Est Créteil Val-de-Marne - Paris 12 : UMR955 (61 avenue du Général de Gaulle - 94010 Créteil cedex - France)
14
Centre de Référence des Syndromes Drépanocytaires Majeurs [AP-HP Hôpital Henri Mondor] (51 Avenue du Maréchal de Lattre de Tassigny, 94010 Créteil - France)
- AP-HP - Assistance publique - Hôpitaux de Paris (AP-HP) (France)
- Hôpital Henri Mondor (France)
- UPEC UP12 - Université Paris-Est Créteil Val-de-Marne - Paris 12 (61 avenue du Général de Gaulle - 94010 Créteil cedex - France)
16
CRI (UMR_S_1149 / ERL_8252 / U1149) - Centre de recherche sur l'Inflammation (Faculté de Médecine site Bichat - 16, Rue Henri Huchard - BP 416/4ème étage - 75870 Paris Cedex 18 - France)
- UPD7 - Université Paris Diderot - Paris 7 : UMR_S_1149 (5 rue Thomas-Mann - 75205 Paris cedex 13 - France)
- INSERM - Institut National de la Santé et de la Recherche Médicale : U1149 (101, rue de Tolbiac, 75013 Paris - France)
- CNRS - Centre National de la Recherche Scientifique : ERL_8252 (France)
17
Hôpital Cochin [AP-HP] (27 Rue du Faubourg Saint-Jacques 75014 Paris - France)
18
Bluebird bio, Inc (formerly Genetix Pharmaceuticals
[Cambridge, MA, USA] - United States)
19
Service de pédiatrie générale [CHU Necker] (149 rue de Sèvres, 75743 Paris - France)
- AP-HP - Assistance publique - Hôpitaux de Paris (AP-HP) (France)
- CHU Necker - Enfants Malades [AP-HP] (149 Rue de Sèvres 75015 Paris - France)
20
BWH - Brigham & Women’s Hospital [Boston] (75 Francis street, Boston MA 02115 - United States)
- HMS - Harvard Medical School [Boston] (25 Shattuck Street Boston, MA 02115 - United States)
Document type :
Journal articles
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https://www.hal.inserm.fr/inserm-01834781
Contributor : Emmanuel Payen Connect in order to contact the contributor
Submitted on : Tuesday, July 10, 2018 - 11:26:53 PM
Last modification on : Tuesday, June 14, 2022 - 10:38:54 AM
Long-term archiving on: : Thursday, October 11, 2018 - 2:01:09 PM
Contributor : Emmanuel Payen Connect in order to contact the contributor
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Identifiers
- HAL Id : inserm-01834781, version 1
- DOI : 10.1056/NEJMoa1609677
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INSERM | CEA | UNIV-PARIS5 | UNIV-PARIS7 | UPEC-UPEM | ENSCP | UNIV-AG | AFRIQ | CNRS | PARISTECH | IMRB | UPEC | INC-CNRS | CEA-UPSAY | PSL | USPC | UNIV-PARIS-SACLAY | JACOB | CEA-DRF | SORBONNE-UNIVERSITE | SU-MEDECINE | UNIV-PARIS | UP-SANTE | UP-SCIENCES | SU-TI | UTCBS
Citation
Jean-Antoine Ribeil, Salima Hacein-Bey-Abina, Emmanuel Payen, Alessandra Magnani, Michaela Semeraro, et al.. Gene Therapy in a Patient with Sickle Cell Disease. New England Journal of Medicine, Massachusetts Medical Society, 2017, 376 (9), pp.848 - 855. ⟨10.1056/NEJMoa1609677⟩. ⟨inserm-01834781⟩
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