Gene Therapy : myth or reality ?
Thérapie génique : mythe ou réalité ?
Résumé
Gene therapy has become a reality, although still a fragile one. Clinical benefit has been
achieved over the last 17 years in a limited number of medical conditions for which
pathophysiological studies determined that they were favorable settings. They include
inherited disorders of the immune system, leukodystrophies, possibly hemoglobinopathies,
hemophilia B, and retinal dystrophies. Advances in the treatment of B-cell leukemias
and lymphomas have also been achieved. Advances in vector development and possible
usage of gene editing may lead to significant advances over the next years.
Bien qu’encore fragile, la thérapie génique est devenue une réalité. Un bénéfice clinique a été
obtenu au cours des 17 dernières années dans un nombre limité de conditions médicales pour
lesquelles des études physiopathologiques avaient déterminé qu’elles étaient favorables. Il
s’agit des troubles héréditaires du système immunitaire, des leucodystrophies, éventuellement
des hémoglobinopathies, d’hémophilie B et des dystrophies rétiniennes. Des progrès
dans le traitement des leucémies à cellules B et de certains lymphomes ont également été
accomplis. Les progrès dans le développement de vecteurs et la possibilité d’utiliser
l’ingénierie génomique ciblée pourront conduire à des progrès importants au cours des
prochaines années.
Origine : Fichiers éditeurs autorisés sur une archive ouverte
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